“藥神” 照進現實：中國原創抗癌藥呋喹替尼榮膺上海市科技進步一等獎

　　曾記否，電影《我不是藥神》中展現的天價抗癌藥困境，刺痛着無數患者與家屬的心。而如今，中國科學家以一場跨度長達 11 年的艱苦 “破冰之旅”，給出了現實中的有力回應 —— 中國首個自主研發的高選擇性抗癌藥呋喹替尼橫空出世。它不僅顯著延長了晚期結直腸癌患者的生存期，更成功打入歐美日等全球主流市場，一躍成為全球抗癌藥領域的耀眼 “新标杆”。

　　就在今日，由和記黃埔醫藥(上海)有限公司牽頭的這一研發項目，榮獲上海市科技進步獎一等獎，這無疑是對中國創新藥從曾經的 “跟跑者” 到如今 “領跑者” 這一曆史性跨越的高度認可。

　　突破困境：全鍊條自主研發抗癌新藥

　　腸癌，已然成為全球範圍内的健康 “殺手”，是第三大常見癌症，同時也是緻死率位居第二的癌症類型。世界衛生組織(WHO)數據顯示，全球每年新增結直腸癌病例超 190 萬，而中國每年新增病例數就約達 51.7 萬例。對于晚期腸癌患者而言，傳統化療手段效果不盡人意，彼時國際主流的靶向藥，價格猶如天文數字，普通家庭難以承受。更為棘手的是，這些靶向藥存在 “脫靶” 問題，在攻擊癌細胞的同時，會誤傷健康組織，導緻患者耐受性差，即便付出高昂代價，療效提升卻十分有限。

　　回溯到 2012 年前，結直腸癌治療領域缺乏有效的口服靶向藥物，主要依賴靜脈注射藥物，患者不僅要承受身體上的痛苦，治療過程也極為不便。正是在這樣艱難的醫療大環境下，和黃醫藥科研團隊勇挑重擔，毅然将目光鎖定結直腸癌領域，立志研發一款精準度高、安全性強、價格親民的抗癌新藥。

　　在研發過程中，團隊全力攻克 VEGFR 靶點研發這一國際難題，精心搭建起 “結構優化 - 臨床驗證 - 工藝革新” 三位一體的創新體系。自主研發出 “一種創新結構的高選擇性 VEGFR 抑制劑”，巧妙地将喹唑啉母核與苯并呋喃結構創新融合，成功研發出抑制活性相較于之前提升 6.9 倍，且脫靶率降為零的高選擇性抑制劑。臨床研究有力證實，該藥物可顯著延長患者總生存期 2.7 個月，降低 35% 的死亡風險，相關研究成果更是在國際頂級醫學期刊《JAMA》上全文發表，其卓越的療效及安全性獲得了國際權威認可。

　　尤為值得一提的是，2013 年，和黃醫藥團隊大膽創新，率先設計出 “一個随機對照、劑量優化的臨床方案”，這一創舉比美國 FDA 同類指導原則整整早了 9 年付諸實踐。通過這一方案确定的藥物劑量，不僅适用于中國患者，在全球範圍内的患者身上同樣安全有效，為後續藥品的開發與走向國際市場奠定了堅實基礎。

　　回首這 11 年的創新征程，領導研發工作的和黃醫藥高級副總裁戴廣袖感慨萬千。項目立項之初，中國在全球抗癌藥物研發版圖中長期處于 “跟随者” 角色，面臨着資金投入巨大、研發不确定性極強等諸多難題。然而，幸得國家在資金與政策上給予大力扶持，團隊方能堅守初心，一路披荊斬棘，成功研制出讓中國人 “用得起、吃得起、高質量” 的創新藥。

　　走向世界：從原創小分子到全球大品種的跨越

　　在創新藥研發領域，取得科學突破僅僅隻是萬裡長征的第一步，後續還需跨越重重艱難險阻，将實驗室裡的成果成功轉化為能夠惠及全球患者的産業化産品。而呋喹替尼的産業化之路，堪稱中國創新藥從 “原創小分子” 邁向 “全球大品種” 的經典範例。

　　呋喹替尼作為我國首個實現從早期發現到臨床開發全鍊條自主完成的抗腫瘤原創新藥，這個凝聚着科研團隊無數心血的創新分子，2018 年 9 月率先在中國獲批上市，開啟了造福國内患者的征程。随後，在 2023 年、2024 年又先後于美國、歐盟、日本成功獲批，成為十餘年來，轉移性結直腸癌治療領域全球首個獲批針對所有三種 VEGFR 的選擇性抑制劑。目前，呋喹替尼已在全球 30 多個國家獲批或上市，為世界各地的轉移性結直腸患者帶來了新的希望曙光，成為他們與病魔頑強抗争的有力武器。

　　2023 年，呋喹替尼在美國市場書寫了濃墨重彩的一筆，它成為美國市場十餘年以來，首個且唯一一個獲批用于治療結直腸癌的創新靶向療法。更令人振奮的是，獲批後短短 48 小時内，呋喹替尼便在美國開出首張處方，這不僅是上海原創新藥在海外頭部市場的首次 “亮相”，更是中國創新藥邁向國際市場的重要裡程碑。

　　和黃醫藥執行副總裁崔昳昤指出，創新藥出海面臨着臨床試驗、生産制造、上市申請和市場銷售四大難關。而要成功攻克這些難關，藥物本身過硬的臨床價值才是關鍵所在，與此同時，人才、技術和資金等要素，也是實現這一目标不可或缺的重要條件。

　　當下，呋喹替尼已憑借其卓越的品質與療效，達成逾 80 億元的海外技術許可收入，2024 年海外市場銷售額更是成功突破 2.9 億美元。作為首個成功打入歐美日主流市場的中國結直腸癌靶向藥，按照目前的發展态勢，預計三年内其規模将突破百億，屆時将有力帶動上海生物醫藥産業鍊實現全方位升級。該項目培育出的國際化專業團隊以及先進技術體系，也為國内其他創新藥企參與全球競争提供了極具借鑒意義的 “上海方案”。

　　時間回溯至 2002 年，和黃醫藥在上海張江這片充滿創新活力的土地上成立，彼時，本土初創的創新性藥企可謂是鳳毛麟角。5 年後，和黃醫藥現任首席科學官蘇慰國博士，在張江藥谷一家星巴克的餐巾紙上，滿懷憧憬地寫下了呋喹替尼主化合物的分子式，就此，開啟了一段改變中國創新藥曆史的偉大征程。

　　十餘年如一日的潛心鑽研，呋喹替尼的誕生為中國創新藥的發展譜寫了一部波瀾壯闊的突圍史。這場起源于上海張江的科研遠征，不僅為全球患者帶去了源自中國的智慧結晶，更為上海建設具有國際競争力的生物醫藥創新高地注入了強勁動力，助力中國實現從 “世界藥房” 向 “全球藥源” 的華麗蛻變，在人類抗癌史上留下了濃墨重彩、熠熠生輝的中國印記 。